研发

基因疗法用于治疗或预防由单基因突变或表达失败引起的疾病。基因治疗为患有疾病但现有治疗手段不能满足需求的患者提供了前所未有的机遇以及进一步的治疗方法。病毒载体通常用于将正常的基因拷贝传送到细胞中。因此,转基因在体内表达正常蛋白,将挽救或增强细胞功能,为患者提供临床益处。

信念医药开发的基因治疗药物所使用的重组腺相关病毒(AAV)载体是业内领先的体内基因传递平台,与其他载体相比,AAV具有非致病性、低免疫应答、高转导效率、提高组织/细胞特异性和长期转基因表达活性等优点。此外,启动子也和其他成分一样被设计并整合到表达盒中,以驱动不同水平的基因表达或将其限制在特定的细胞类型中。

信念医药拥有全面的专利组合,涵盖多种基因治疗靶点、衣壳和表达盒。利用内部新型AAV衣壳开发平台,我们开发了许多具有高组织特异性和转导效率的创新型衣壳,并继续对其进行优化,以设计一种针对性的治疗候选药物。我们相信,内部定制能力使我们能够开发出业内最好的基因疗法。

生产平台

信念医药凭借多年的腺相关病毒(AAV)科学和工程专业知识积累,建立了包括全球领先的HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺。闵行研发制造中心成功完成验证并实现从200L到500L的AAV标准化批量生产。同时,上海临港生产基地亦已建设完成,该生产基地符合药品生产质量管理规范(GMP)标准,并且满足商业化生产需求,最大单批培养规模可达2000L,截至目前,临港生产基地已成功完成首个三期临床样品的生产。

闵行研发制造中心的设计和运行符合GMP like标准,5000平方米的设施囊括质粒生产与纯化、细胞扩增、病毒包装、病毒纯化、成品灌装、质量控制等功能,从而满足创新型基因治疗药物从临床前到临床开发阶段的不同需求。

上海临港生产基地,厂房面积15000平方米,其设备设施已完成各项验证,完全符合GMP标准,可满足创新型基因治疗药物三期临床以及商业化要求。具体包括:三条200L质粒生产线;三条重组腺相关病毒载体(rAAV)生产线,规模可在200L、500L以及2000L之间灵活切换;全自动无菌制剂灌装系统;在线清洗(CIP)/在线灭菌(SIP)配液中心;高标准质量检测实验室;另外,临港生产基地设有一条中试生产线,包括:50L规模小型质粒发酵及纯化生产线、200L规模的病毒包装及纯化生产线、满足GMP要求的无菌隔离器制剂灌装线,可满足创新型基因治疗药物从临床前到临床开发阶段的不同需求。

信念医药的管理和科研团队由数百名具备专业知识背景及丰富研究经验的人员组成,他们在基因治疗的工艺开发、分析方法开发、生产制造、质量控制、监管政策和项目管理等方面具有坚实的知识和技能。该团队持续优化和升级rAAV载体生产工艺与分析方法,目前已完成多个基因治疗项目产品开发、中试生产与临床研究申请(IND)申报工作,部分项目已进入临床试验阶段。

疾病领域

帕金森

帕金森是一种神经系统的进行性疾病。这种疾病会影响大脑的几个区域,尤其是控制平衡和运动的黑质区域。 一般来说,50岁以后开始发病的帕金森被称为晚发性疾病。如果症状和体征在50岁之前就开始出现,则称为早发性疾病。早发病例在20岁之前开始,有时被称为少年发作帕金森。

帕金森在全世界影响着700多万人。在中国,65岁以上人群帕金森的患病率大约是1.7%。在美国,每10万人中约有13人患帕金森,每年确诊的新病例约为6万例。

血友病

血友病是一种会减慢血液凝固过程的出血疾病。有这种症状的人在受伤、手术或拔牙后会经历长时间的出血或渗出。在血友病的严重病例中,在轻微创伤甚至没有损伤(自发出血)后会发生持续出血。严重的并发症可由关节、肌肉、大脑或其他内脏出血引起。较温和的血友病并不一定包括自发性出血,直到手术或严重损伤后出现异常出血时,病情才会变得明显。

血友病的主要类型包括A型血友病(也称为经典血友病或VIII因子缺乏)和B型血友病(也称为圣诞病或IX因子缺乏)。虽然这两种类型有非常相似的症状和体征,但它们是由不同基因的突变引起的。患有一种不寻常的B型血友病的患者,被称为莱顿血友病B,会在儿童时期经历大量出血的发作,但在青春期后很少出现出血问题。

两种主要类型的血友病在男性中比女性更常见。A型血友病是更加的一种血友病;全世界每4000到5000名男性中就有1人患有这种疾病。全世界每2万名新生儿中约有1人患有B型血友病。

溶酶体贮积疾病

遗传性神经肌肉疾病

眼科疾病

癌症

遗传性肌肉疾病

产品管线

血友病B

More
Major Market Participants:

血友病B

早期发现​
专利申报
临床前
GMP
IND
临床试验​
BLA

血友病A

More
Major Market Participants:

血友病A

早期发现​
专利申报
临床前
GMP
IND
临床试验​
BLA

神经退行性疾病

More
Major Market Participants:

神经退行性疾病

早期发现​
专利申报
临床前
GMP
IND
临床试验​
BLA

骨关节炎

More
Major Market Participants:

骨关节炎

早期发现​
专利申报
临床前
GMP
IND
临床试验​
BLA

癌症

More
Major Market Participants:

癌症

早期发现​
专利申报
临床前
GMP
IND
临床试验​
BLA

代谢类疾病

More
Major Market Participants:

代谢类疾病

早期发现​
专利申报
临床前
GMP
IND
临床试验​
BLA

眼科疾病

More
Major Market Participants:

眼科疾病

早期发现​
专利申报
临床前
GMP
IND
临床试验​
BLA

肌肉骨骼疾病

More
Major Market Participants:

肌肉骨骼疾病

早期发现​
专利申报
临床前
GMP
IND
临床试验​
BLA

遗传性肌肉疾病

More
Major Market Participants:

遗传性肌肉疾病

早期发现​
专利申报
临床前
GMP
IND
临床试验​
BLA

溶酶体贮积疾病1

More
Major Market Participants:

溶酶体贮积疾病1

早期发现​
专利申报
临床前
GMP
IND
临床试验​
BLA

溶酶体贮积疾病2

More
Major Market Participants:

溶酶体贮积疾病2

早期发现​
专利申报
临床前
GMP
IND
临床试验​
BLA

溶酶体贮积疾病3

More
Major Market Participants:

溶酶体贮积疾病3

早期发现​
专利申报
临床前
GMP
IND
临床试验​
BLA