公司介绍

信念医药集团公司(Belief BioMed Inc.),以下简称信念医药或者BBM,成立于2018年5月,是一家业内领先、集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为基因缺陷遗传病、神经退行性疾病、年龄相关退行性疾病以及一些重大恶性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司总部位于中国上海,并在北京、苏州、香港及美国北卡罗莱纳州设立了办公室或研发生产中心。

 

信念医药研发了数百种载体关键技术,拥有数十项全球领先的专利技术,包括全球领先的HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺,并建立了国内首个临床级基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺、创新的临床开发范式等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线,治疗领域覆盖血友病、帕金森病、关节炎、溶酶体贮积症、遗传性神经肌肉疾病、肿瘤、眼科及老年退行性疾病等多种重大、未被满足临床需求的疾病。多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段,已收集的临床数据显示候选药物具有良好的安全性和有效性。

 

2021年8月6日,信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液(用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准进入注册临床试验阶段,该产品是中国第一个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗候选药物,目前临床研究中的疗效及安全数据良好。2022年,BBM-H901注射液相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》。同年,该药物还获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药认定,并被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。

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