创新的载体系统
信念医药自主研发了多种工程化改造的新型腺相关病毒(AAV)衣壳。相较于天然AAV衣壳,新型衣壳具有更高的递送效率,更强的组织靶向性,更低的免疫原性。
多元的产品管线
信念医药建立了丰富的研发管线,治疗领域覆盖帕金森病、骨关节炎病、血友病、神经肌肉病等多种未被满足临床需求的疾病,多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段。其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获国家药品监督管理局受理。
自主的生产平台
信念医药研发了数百种载体关键技术,包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺,并已建立15,000平方米的基因治疗药物商业化生产基地。