公司概况

公司介绍

信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），以下简称信念医药或者BBM，是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。

信念医药研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的腺相关病毒（AAV）新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、帕金森病、关节炎、神经肌肉病等多种重大、未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段。

2021年，信念医药自主研发和生产的BBM-H901注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）批准进入注册临床试验，该产品适用于预防血友病B成年男性患者出血，是中国第一个获批进入注册临床试验的血友病基因治疗候选药物。2022年，BBM-H901注射液相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》。同年，该药物还获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药认定，并被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。

愿景和使命

我们的愿景

成为引领全球基因治疗行业的生物制药公司，为世界患者提供创新的治疗方案。

我们的使命

做前沿的基因治疗药物，帮助患者买得到、用得起。

发展历程

2016

信念医药集团核心团队组建;

2017

建立高生产力细胞系

2018

信念医药CMC研发中心成立，血友病B IIT药物生产完成;

2019

信念医药啮齿动物实验中心正式启用，血友病B IIT临床研究正式启动（三甲医院），帕金森病灵长类动物模型给药，50L工艺投产;

2020

信念医药全球总部暨临床研发中心上海办公室正式启用，5000m²生产研发基地正式启用（上海闵行华理科技园区），300m²非人灵长动物实验中心正式启用，向国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA CDE）提交血友病B Pre-IND，2个MNC License out 合同签订，帕金森病灵长类动物模型一年数据，200L工艺投产;

2021

5月14日， BBM-H901注射液作为中国首个血友病基因治疗药物暨中国第一个针对罕见病静脉给药的AAV基因治疗药物IND申报被国家药品监督管理局药品审评中心(NMPA CDE)成功受理； 15000m²商业化生产制造中心正式开工建设（上海临港自贸区智能制造园区）； 500L工艺投产;

8月6日，自主研发的BBM-H901注射液（用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物）获得国家药品监督管理局(NMPA)的药物临床试验批件，正式启动注册临床试验;

11月信念医药子公司上海勉亦获得上海市战略性新兴产业发展专项资金立项;

12月信念医药完成中国首例B型血友病AAV基因治疗注册临床静脉给药。

2022

5月血友病B基因药物临床研究成果已经被收录于国外期刊《THE LANCET--Haematology》。