研发

基因疗法用于治疗或预防由单基因突变或表达失败引起的疾病。基因治疗为患有疾病但现有治疗手段不能满足需求的患者提供了前所未有的机遇以及进一步的治疗方法。病毒载体通常用于将正常的基因拷贝传送到细胞中。因此,转基因在体内表达正常蛋白,将挽救或增强细胞功能,为患者提供临床益处。

信念医药开发的基因治疗药物所使用的重组腺相关病毒(AAV)载体是业内领先的体内基因传递平台,与其他载体相比,AAV具有非致病性、低免疫应答、高转导效率、提高组织/细胞特异性和长期转基因表达活性等优点。此外,启动子也和其他成分一样被设计并整合到表达盒中,以驱动不同水平的基因表达或将其限制在特定的细胞类型中。

信念医药拥有全面的专利组合,涵盖多种基因治疗靶点、衣壳和表达盒。利用内部新型AAV衣壳开发平台,我们开发了许多具有高组织特异性和转导效率的创新型衣壳,并继续对其进行优化,以设计一种针对性的治疗候选药物。我们相信,内部定制能力使我们能够开发出业内最好的基因疗法。

生产平台

先进的生物加工技术是保证AAV基因治疗产量和临床性能的关键。凭借多年的AAV科学和工程专业知识,信念医药已经建立了用于AAV生产的悬浮系统和高产细胞系。我们已经在闵行开发制造中心验证并标准化了从200L到500L的批量生产。上海自贸试验区临港特区大型cGMP生产基地正在建设中,并将于2022年投产。

闵行研发制造中心的设计和运行符合GMP标准。5000平方米的设施囊括质粒生产纯化、细胞扩增、规模化生产、病毒纯化、成品灌装、质量控制等功能,所有这些功能都以完全一体化的生产方式设计。 从而满足创新型基因治疗药物从临床前阶段到临床开发以及未来商业化生产的不同需求。

同时,公司拥有生物加工开发团队和分析/质量团队。这使我们能够在内部开发最先进的工艺和分析方法,这些工艺和方法可以按照内部项目程序转移到(c)GMP生产中。信念医药自主开发工艺流程及定制化的人才机制旨在确保在开发过程中获得的专有技术保留在公司内部,这也是我们长期愿景。

信念医药的生产团队由数百名训练有素的多种专业背景的员工组成,他们在基因治疗的工艺开发、生产、质量控制和分析、监管政策和项目管理方面具有夯实的专业知识和技能。

疾病领域

帕金森

帕金森是一种神经系统的进行性疾病。这种疾病会影响大脑的几个区域,尤其是控制平衡和运动的黑质区域。 一般来说,50岁以后开始发病的帕金森被称为晚发性疾病。如果症状和体征在50岁之前就开始出现,则称为早发性疾病。早发病例在20岁之前开始,有时被称为少年发作帕金森。

帕金森在全世界影响着700多万人。在中国,65岁以上人群帕金森的患病率大约是1.7%。在美国,每10万人中约有13人患帕金森,每年确诊的新病例约为6万例。

血友病

血友病是一种会减慢血液凝固过程的出血疾病。有这种症状的人在受伤、手术或拔牙后会经历长时间的出血或渗出。在血友病的严重病例中,在轻微创伤甚至没有损伤(自发出血)后会发生持续出血。严重的并发症可由关节、肌肉、大脑或其他内脏出血引起。较温和的血友病并不一定包括自发性出血,直到手术或严重损伤后出现异常出血时,病情才会变得明显。

血友病的主要类型包括A型血友病(也称为经典血友病或VIII因子缺乏)和B型血友病(也称为圣诞病或IX因子缺乏)。虽然这两种类型有非常相似的症状和体征,但它们是由不同基因的突变引起的。患有一种不寻常的B型血友病的患者,被称为莱顿血友病B,会在儿童时期经历大量出血的发作,但在青春期后很少出现出血问题。

两种主要类型的血友病在男性中比女性更常见。A型血友病是更加的一种血友病;全世界每4000到5000名男性中就有1人患有这种疾病。全世界每2万名新生儿中约有1人患有B型血友病。

溶酶体贮积疾病

遗传性神经肌肉疾病

眼科疾病

癌症

遗传性肌肉疾病

产品管线

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