中国上海，2025年3月27日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis, KOA）基因治疗药物BBM-A101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）批准。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“中国老龄化进程加速，慢性病医疗负担持续加重。信念医药在积累了丰富的罕见病基因治疗药物研发和生产经验的基础上，积极拓展慢性疾病基因治疗药物的研发。BBM-A101注射液利用AAV载体将人源抗炎蛋白基因递送到患者膝关节持续表达，有望实现“一次给药、长期有效”的膝骨关节炎治疗。此次获批标志着信念医药的又一项重要里程碑。接下来我们将加速推进临床研究，以期尽早为患者带来全新治疗方案！”

关于膝骨关节炎

膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis, KOA）是一种慢性、进行性加重的关节退行性疾病，其特征是各种炎症和软骨下骨结构改变和关节软骨损伤^[1]，给患者活动带来限制。截止到2020年，全球骨关节炎患者增加到5.95亿，约占全球人口的7.6%，预计到2050年全球患病人数将达6.42亿^[2]。膝骨关节炎的临床治疗主要依赖药物治疗和手术干预。在药物治疗方面，部分药物的不良反应和长期使用的风险，限制了其临床应用。人工膝关节置换术则多适用于终末期严重的膝骨关节炎。目前，对于大量处于疾病发展中期、不符合手术指征的膝关节炎患者群体，临床上仍缺乏一种兼具长期疗效和安全性的治疗手段。

关于BBM-A101注射液

BBM-A101使用了信念医药自主研发的腺相关病毒（AAV）基因递送载体及优化的人源基因表达盒，通过膝关节腔内注射药物，在关节腔持续表达抗炎蛋白，进而有望缓解关节腔内炎症，减轻膝骨关节炎患者的疼痛并改善膝关节功能，从而延缓疾病进程，最终改善膝骨关节炎患者的治疗结局。BBM-A101注射液治疗膝骨关节炎的研究者发起的临床研究（IIT, ChiCTR2200062256）正在稳步推进，从目前的IIT数据来看，其在安全性和有效性方面均有良好表现。本次研究将进一步评估BBM-A101注射液治疗中度（Kellgren-Lawrence评分为2或3级）膝骨关节炎的安全性、耐受性和有效性。

参考资料：

[1]  Kumar S, Sugihara F, Suzuki K, Inoue N, Venkateswarathirukumara S. A double-blind, placebo-controlled, randomised, clinical study on the effectiveness of collagen peptide on osteoarthritis. J Sci Food Agric. 2015 Mar 15;95(4):702-7.

[2]  GBD 2021 Osteoarthritis Collaborators. Global, regional, and national burden of osteoarthritis, 1990-2020 and projections to 2050: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2021. Lancet Rheumatol. 2023 Aug 21;5(9):e508-e522.

关于信念医药

信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理。更多信息，请访问：www.beliefbiomed.com。

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本文所述BBM-A101注射液尚未获批上市。