中国上海，2023年7月25日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）于今日宣布：由其自主研发且自主生产的BBM-H803 注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）批准。

BBM-H803注射液是信念医药首款适用于治疗血友病A的基因治疗药物，也是公司第二款获得NMPA临床试验批准的药物，该款产品于去年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）。

本次研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H803注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和有效性。BBM-H803使用了自主知识产权的工程化衣壳，其免疫原性更低，肝脏递送效率更高，临床拟用剂量低于国外已上市同类腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）基因治疗产品，预期安全性更佳。前期已开展的探索性研究数据显示，受试者临床获益显著，且无任何严重不良事件发生。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“盛夏时节、硕果盈枝，我们很高兴迎来信念医药的又一重要里程碑——BBM-H803注射液临床试验申请在中国成功获批！该款药物由公司自主研发和生产，主要用于治疗和预防血友病A成年患者出血，从目前临床数据来看，其在有效性和安全性方面均有良好表现。接下来我们将加速推进临床研究，以期尽早为患者带来全新治疗方案！”

关于血友病

血友病作为一种遗传性出血疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突变引起。自发出血可能是由于患者凝血因子Ⅷ活性显著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性显著降低（血友病B）导致，关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。如今，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗。患者需要终生反复注射血浆源性制品或重组凝血因子以维持凝血功能。因此，开发能够治愈血友病的药物是世界科学家不懈追求的目标，其中基因治疗成为治疗血友病的尖端新技术。

关于BBM-H803注射液

BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）基因治疗药物，通过静脉给药将凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，FⅧ）基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H803注射液的药物设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒，药物生产则运用了公司自主开发的500L无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。

自2022年起，BBM-H803注射液研究者发起的临床研究（IIT, NCT05454774）已经启动；2023年5月，信念医药正式向国家药品监督管理局（NMPA）提交该款药物的临床试验申请（IND），同月，IND获得正式受理；2022年12月，BBM-H803注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）。

关于信念医药 

信念医药集团公司（Belief BioMed，BBM）成立于2018年5月，是一家业内领先、集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为基因缺陷遗传病、神经退行性疾病、年龄相关退行性疾病以及一些重大恶性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司总部位于中国上海，并在北京、苏州、香港及美国北卡罗莱纳州设立了办公室或研发生产中心。

信念医药研发了数百种载体关键技术，拥有数十项全球领先的专利技术，包括全球领先的HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了国内首个临床级基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺、创新的临床开发范式等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、帕金森病、关节炎、溶酶体贮积症、遗传性神经肌肉疾病、肿瘤、眼科及老年退行性疾病等多种重大、未被满足临床需求的疾病。多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，已收集的临床数据显示候选药物具有良好的安全性和有效性。

更多信息，请访问：

www.beliefbiomed.com。

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