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中国上海，2024年10月25日 —— 专注前沿基因治疗领域的全球化创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布：欧洲药品管理局（EMA）授予其基因治疗药物BBM-H901注射液先进治疗药物分类认证（Advanced Therapy Medicinal Product，ATMP），用于治疗血友病B。

BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，是一款携带优化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达盒的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。欧洲药品管理局作为制定全球药品监管标准的重要力量，授予信念医药该项认证，意味着这一突破性研发成果再次获得监管机构的肯定，公司亦将藉此进一步推进全球化战略以及获得欧洲市场认可。

根据欧盟规定，EMA一般将ATMP授予基于基因、组织或体细胞的疗法，这些疗法有望为人类疾病或损伤带来突破性的治疗方案。通过ATMP的主要权益包括：EMA为认证产品的开发、临床以及生产提供一系列监管指南和激励措施，其中还包括降低科学咨询等相关费用。

作为信念医药的重磅产品之一，BBM-H901注射液已经取得诸多瞩目成绩，其临床潜力与学术价值得以持续印证和彰显：该款药物先后被纳为国家药品监督管理局（NMPA）突破性治疗药物（BTD）品种和新药上市申请（NDA）优先审评品种；获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）以及儿科罕见病资格认定（RPDD）；研究者发起的临床研究（IIT）结果发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》[1]和《新英格兰医学杂志》[2]，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会进行展示[3]。

[1] Xue F et al. Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial. Lancet Haematol. 2022;9(7): e504-e513.

[2] Xue F et al. Total Knee Arthroplasty after Gene Therapy for Hemophilia B.N EnglJ Med.2022 Oct 27;387(17):1622-1624

[3] Xue F et al. More than 3 years follow-up after gene transfer with BBM-H901 in adults with Hemophilia B. 2024 ISTH.OC 30.4

关于血友病B

血友病B是一种遗传性凝血功能障碍疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）所致，其临床表现为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如长时间反复出血，还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。整体而言，全球血友病患者仍然面临着治疗选择有限、诊疗不规范等挑战，临床亟需更多创新治疗方案。

关于BBM-H901注射液

BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。2024年，该款产品成为国内首个递交新药上市申请（NDA）的针对遗传病的基因治疗药物。其研究者发起的临床研究（IIT）的结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示。另外，BBM-H901注射液治疗儿童血友病B的IIT在2023年正式启动，并于2024年中完成所有受试者给药。

关于信念医药

信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理。更多信息，请访问：www.beliefbiomed.com。

声明

本文仅与陈述当日事件及资料有关，不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物及治疗方案的选择提供任何意见或建议。

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本文所述BBM-H901注射液尚未获批上市。