公司概况

公司介绍

信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），以下简称信念医药或者BBM，是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。

信念医药研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的腺相关病毒（AAV）新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段。

BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，旨在提高并长期维持患者的凝血因子水平，预防血友病B成年患者出血。该款产品是中国首个递交新药上市申请（NDA）的针对血友病B的基因治疗药物，先后被纳入中国国家药品监督管理局（NMPA）突破性治疗药物（BTD）品种和新药上市申请优先审评品种，已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），以及欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物认证（ATMP）。其临床研究结果已在国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》发表，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会和2024美国血液学会（ASH）年会展示。

愿景和使命

我们的愿景

成为引领全球基因治疗行业的生物制药公司，为世界患者提供创新的治疗方案。

我们的使命

做前沿的基因治疗药物，帮助患者买得到、用得起。

发展历程

2018

5月，信念医药正式成立

10月，信念医药药学研究（CMC）中心成立

12月，信念医药腺相关病毒（AAV）15L悬浮工艺投产

2019

10月，信念医药啮齿类动物实验中心正式启用

11月，BBM-H901注射液研究者发起的临床研究（ IIT）1001首例受试者给药完成，首例受试者给药完成

2020

4月，信念医药腺相关病毒（AAV）200L悬浮工艺投产

10月，信念医药闵行研发中心正式启用

10月，信念医药非人灵长类（NHP）动物实验中心正式启用

2021

1月，BBM-H901注射液（血友病B）研究者发起的临床研究（ IIT）全部受试者给药完成

4月，BBM-H901注射液（血友病B）新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA CDE）受理

5月，信念医药腺相关病毒（AAV）500L悬浮工艺投产

8月，BBM-H901注射液（血友病B）注册临床试验获得国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA CDE）批准

12月，BBM-H901注射液（血友病B）注册临床试验首例受试者给药完成

2022

5月，BBM-H901注射液（血友病B）临床研究成果发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》

7月，BBM-H803注射液（血友病A）研究者发起的临床研究（ IIT）正式启动，首例受试者给药完成

8月，信念医药15000㎡的临港商业化生产制造中心正式启用

8月，BBM-H901注射液（血友病B）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）

8月，BBM-H901注射液（血友病B）正式被国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA CDE）纳入突破性治疗品种名单（BTD）

9月，BBM-A101注射液（骨关节炎病）研究者发起的临床研究（ IIT）正式启动，首例受试者给药完成

10月，BBM-H901注射液（血友病B）临床研究成果发表于国际权威期刊《新英格兰医学杂志》

12月，BBM-H803注射液（血友病A）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）

2023

1月，信念医药具备腺相关病毒（AAV）2000L悬浮工艺生产能力

4月，BBM-H901注射液（血友病B）注册临床试验Ⅲ期受试者给药完成

4月，BBM-H901注射液（血友病B）研究者发起的临床研究（ IIT）1002首例受试者给药完成

7月，BBM-H803注射液（血友病A）注册临床试验获得国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA CDE）批准

9月，信念医药与赛默飞在基因治疗药物创新研发、生产及商业领域达成战略合作

10月，信念医药与武田中国在华达成血友病B领域独家商业化合作

11月，信念医药子公司勉亦生物获得环境管理体系（ISO14001）和职业健康安全管理体系（ISO45001）认证

2024

1月，BBM-H803注射液（血友病A）注册临床试验首例受试者给药完成

1月，信念医药子公司勉亦生物被上海市药品监督管理局授予《药品生产许可证》C证

6月，BBM-H901注射液（血友病B）临床研究成果在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示

7月，信念医药子公司信致医药被上海市药品监督管理局授予《药品生产许可证》B证

7月，BBM-H901注射液（血友病B）的新药上市申请（NDA）获国家药品监督管理局受理

8月，BBM-H901注射液（血友病B）的新药上市申请（NDA）被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序

9月，信念医药与AskBio达成战略合作共同探索创新基因疗法潜力

10月，BBM-H901注射液（血友病B）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的儿科罕见病资格认定（RPDD）

10月，BBM-H803注射液（血友病A）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的儿科罕见病资格认定（RPDD）

10月，BBM-H901注射液（血友病B）获得欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物分类凭证（ATMP）

11月，BBM-D101注射液（杜氏肌营养不良症）获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定（ODD）以及儿科罕见病资格认定（RPDD）

12月，BBM-H901注射液（血友病B）临床研究成果在第66届美国血液学会（ASH）年会以学术海报形式展示