中国上海、美国奥兰治 2022年8月24日

信念医药（Belief BioMed, BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司宣布其自主研发和生产的BBM-H901注射液（用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物）正式被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种名单。

图片来源：CDE官网公示信息

突破性治疗药物资格认定是为了加快开发针对严重疾病、且已在前期临床试验中显示疗效或安全性方面显著优于现有治疗手段的新药而设计的。获得突破性治疗药物认定能够使该药获得CDE快速审评待遇，而且能与CDE密切交流、获得指导，从而加快新药上市，更早解决中国病患未满足的临床需求。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸教授

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸教授表示：“BBM-H901注射液此次获得突破性治疗药物资格，具有重要的里程碑意义，是对其安全性及疗效的肯定，也将进一步加快该产品的研发进程，更快地惠及患者。同时，我们还将再接再厉，开拓前行，致力于通过AAV载体技术为遗传病、老年性疾病以及一些恶性疾病提供更有效的创新性解决方案，秉承以科技为信、以患者为念的发展理念，助力全民健康。”

关于BBM-H901注射液

BBM-H901注射液是一款用于血友病B的分子生物学工程改造的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。BBM-H901注射液通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H901注射液药物的设计采用了拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。

BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一，从2019年开始了研究者发起临床研究（Investigator Initiated Trial，简称IIT，NCT04135300），目前正处于注册临床试验阶段（CTR20212816）。这是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物，也是中国乃至亚洲第一个静脉给药的罕见病基因疗法，目前国内还没有同类AAV基因治疗药物获准上市。

关于血友病

血友病作为一种遗传性出血疾病，主要由凝血因子VIII或IX基因突变引起。自发出血可能是由于患者凝血因子VIII活性显著降低（FVIII:C，血友病A）或因子IX活性显著降低（FIX:C, 血友病B）导致，关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。如今，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗。患者需要终生反复注射血浆源性或重组凝血因子以维持凝血功能。因此，开发能够治愈血友病的药物是世界科学家不懈追求的目标，其中基因治疗成为治疗血友病的尖端新技术。

关于信念医药

信念医药是一家立足全球的创新生物医药公司，专注于开发以腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）为载体的创新型基因疗法，已成为全球领先的覆盖早期研究到商业生产的基因治疗一体化开发平台。信念医药旨在为基因缺陷遗传疾病、老年退行性疾病以及其它重大恶性疾病提供更加有效、安全的疗法。信念医药除了拥有创新性的AAV衣壳和表达盒，在工艺和质检方面也取得了多项自主开发和创新，形成了一套先进、可靠、高效的生产工艺流程，单次生产体积可达500L。信念医药的研发和生产实力获得顶尖投资机构及企业的认可，公司已在中国上海、香港、北京和苏州以及美国北卡罗纳州设立了办公室或研发、生产中心。